Các bệnh được điều trị bằng GLP-1 trong lĩnh vực trao đổi chất

Vào ngày 9 tháng 12 năm 2025, Fosun Pharma (600196. SH; 02196. HK) hôm nay đã thông báo rằng các công ty con kiểm soát của họ là Chongqing Yaoyou Pharmaceutical Co., Ltd. ("Yaoyou Pharmaceutical"), Shanghai Fosun Pharmaceutical Industry Development Co., Ltd. ("Fosun Pharmaceutical Industry") và Pfizer Inc. (Pfizer, NYSE: PFE) đã cùng ký một "Thỏa thuận cấp phép", trao cho Pfizer độc quyền phát triển, sử dụng, sản xuất và quyền thương mại hóa trên toàn thế giới đối với glucagon phân tử nhỏ dùng đường uống như thụ thể peptide-1 (viên nang GLP-1) chất chủ vận (bao gồm VP05002) và các sản phẩm có chứa hoạt chất. Giấy phép bao gồm việc điều trị, chẩn đoán và phòng ngừa tất cả các chỉ định ở người và động vật. Theo các điều khoản của thỏa thuận, Yaoyou Pharmaceutical sẽ hoàn thành VP05002 tại Úc! Tiến hành các thử nghiệm lâm sàng và cấp giấy phép độc quyền cho Pfizer để tiếp tục phát triển, sản xuất và thương mại hóa trên toàn thế giới. Yaoyou Pharmaceutical sẽ nhận được khoản thanh toán trước 150 triệu USD và đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán theo mốc lên tới 1,935 tỷ USD liên quan đến các mốc phát triển, đăng ký và thương mại cụ thể, cũng như phí bản quyền theo cấp bậc sau khi sản phẩm được phê duyệt để bán.

Chất chủ vận glucagon phân tử nhỏ như peptide{3}}1 (GLP-1R) được cấp phép lần này được phát triển độc lập bởi Yaoyou Pharmaceutical, một công ty con của Fosun Pharmaceutical và có quyền sở hữu trí tuệ độc lập. Các chỉ định tiềm năng để điều trị các bệnh liên quan đến chuyển hóa bao gồm nhưng không giới hạn ở việc kiểm soát cân nặng lâu dài, tiểu đường loại 2, viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH) (tức là viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH)). Hiện tại, bệnh đang ở giai đoạn lâm sàng I ở Úc.

Vào ngày 10 tháng 12 năm 2025, Sanofi thông báo rằng liệu pháp RNAi, fitusiran (tên thương mại Trung Quốc: Sanofin, tên thương mại tiếng Anh: Qfitlia), đã được Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) phê duyệt để điều trị dự phòng định kỳ ở trẻ em và bệnh nhân người lớn từ 12 tuổi trở lên mắc các bệnh sau để ngăn chảy máu hoặc giảm tần suất chảy máu: ① bệnh máu khó đông A nặng có hoặc không có chất ức chế yếu tố đông máu V (thiếu yếu tố đông máu bẩm sinh VI, FVI).<1%) or ② presence or absence of coagulation factors! Patients with severe hemophilia B (congenital coagulation factor | X deficiency, FIX<1%) caused by inhibitors. This product is the first RNAi therapy in the hemophilia field, requiring at least 6 injections per year.

Fentosiland là một liệu pháp RNA được phát triển độc lập bởi Alnylam Pharmaceuticals, nhắm mục tiêu antitrombin I (AT I). Vào tháng 1 năm 2014, Sanofi đã chi 700 triệu USD để mua 12% cổ phần của Alnylam Pharmaceuticals, giành được quyền liên quan đến bốn liệu pháp RNAi bao gồm Fentosiland. Tính đến thời điểm hiện tại, Sanofi chỉ nắm bản quyền hai loại thuốc là Fentosilan và Revusiran.

Fitusiran (tên thương mại Trung Quốc Safine, tên thương mại tiếng Anh Qfitlia) là liệu pháp RNAi chữa bệnh hemophilia cải tiến đầu tiên trên thế giới được phát triển bởi AlInylam Pharmaceuticals và được quảng bá bởi Sanofi. Nó đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 3 năm 2025 và được cấp phép lưu hành trên thị trường Trung Quốc vào tháng 12 cùng năm. Đơn đăng ký niêm yết của nó đã được đưa vào Chương trình thí điểm phát triển thuốc chữa bệnh hiếm của Trung Quốc; Thuốc này phù hợp cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A hoặc B nặng từ 12 tuổi trở lên, bất kể sự hiện diện hay vắng mặt của chất ức chế yếu tố đông máu trong cơ thể. Nó có thể được sử dụng để điều trị phòng ngừa thông thường bằng cách nhắm mục tiêu ức chế sản xuất antitrombin ở gan thông qua công nghệ RNAi, cân bằng lại chức năng cầm máu trong cơ thể, giảm nguy cơ xuất huyết giả và sử dụng phương pháp tiêm dưới da. Liều ban đầu là 50 miligam mỗi hai tháng và chế độ dùng thuốc có thể được điều chỉnh theo hoạt động của antitrombin. Cần ít nhất 6 mũi tiêm mỗi năm, giúp giảm đáng kể tần suất tiêm so với liệu pháp truyền thống và mang lại lựa chọn điều trị thuận tiện hơn cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông.