Thuốc cải tiến giảm cân mục tiêu kép GLP-1/GIP

Sản phẩm này là sản phẩm trị liệu tế bào đích kép được phê duyệt đầu tiên trên thế giới dựa trên mRNA LNP. Bằng cách biểu hiện CAR có thể nhận biết cụ thể kháng nguyên biệt hóa bạch cầu 19 (CD19) và kháng nguyên trưởng thành tế bào B- (BCMA), nó xác định và loại bỏ chính xác các tế bào dương tính với CD19 và BCMA trong cơ thể bệnh nhân, từ đó đạt được mục tiêu điều trị. Tác dụng hiệp đồng của mục tiêu kép có thể loại bỏ tận gốc các tế bào gây bệnh, cải thiện căn bản tình trạng của bệnh nhân và giải quyết các điểm đau mà các phương pháp điều trị truyền thống không thể chữa khỏi và dễ tái phát. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng sản phẩm này có thể tiêu diệt đáng kể các tế bào dương tính với CD19 và BCMA, đồng thời có độ an toàn và hiệu quả tốt.

Chỉ định lâm sàng được phê duyệt lần này là bệnh lupus ban đỏ hệ thống tái phát và khó chữa. Ngoài ra, sản phẩm này dự kiến ​​sẽ được sử dụng để điều trị các bệnh tự miễn qua trung gian tế bào B/tế bào huyết tương-chẳng hạn như bệnh nhược cơ (MG), viêm khớp dạng thấp (RA) và viêm mạch liên quan đến kháng thể tế bào chất kháng bạch cầu trung tính (ANCA) -. Nó cũng có thể được mở rộng đến bệnh đa u tủy (MM), u lympho tế bào B- tái phát/vật liệu kháng sinh và các khối u huyết học khác, đồng thời có giá trị phát triển lâm sàng cao. Việc phê duyệt thử nghiệm lâm sàng sản phẩm này là một thành tựu quan trọng khác trong hoạt động của nhóm chúng tôi trong lĩnh vực liệu pháp tế bào, tạo nền tảng tốt cho việc phát triển các sản phẩm trị liệu tế bào bao gồm cả CAR{6}}T được tạo ra trong cơ thể.

Zilebesiran là một liệu pháp RNAi dưới da được phát triển bởi Alnylam dựa trên công nghệ liên hợp GaINAc hóa học ổn định PLUS (ESC +) nâng cao. Nó làm giảm nồng độ angiotensin bằng cách nhắm mục tiêu tổng hợp angiotensinogen (AGT), thành phần thượng nguồn nhất của hệ thống renin angiotensin aldosterone (RAAS), một con đường cổ điển để điều chỉnh huyết áp. Cuối cùng, nó dẫn đến giảm huyết áp kéo dài. Vào tháng 7 năm 2023, Roche và AInylam đã đạt được thỏa thuận để có được quyền hợp tác phát triển và thương mại hóa loại thuốc này với tổng giá trị giao dịch lên tới 2,8 tỷ USD. Vào tháng 9 năm 2025, hai bên đã triển khai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn IV đầu tiên của Zilebesiran. ZENISH).

Nghiên cứu này là thử nghiệm lâm sàng có đối chứng giả dược, mù đôi, ngẫu nhiên,-mù- toàn cầu (n=11000) nhằm đánh giá tính hiệu quả và an toàn của Zilebesiran (300mg, tiêm dưới da, 6 tháng một lần) kết hợp với điều trị tiêu chuẩn (OC) so với giả dược kết hợp với SOC trong việc giảm tỷ lệ mắc các tác dụng phụ nghiêm trọng về tim mạch (MACE) ở bệnh nhân trưởng thành bị tăng huyết áp được chẩn đoán mắc bệnh tim mạch hoặc kiểm soát huyết áp kém có nguy cơ mắc bệnh tim mạch cao. Tiêu chí chính của nghiên cứu là thời gian xảy ra lần đầu tiên tử vong do tim mạch, nhồi máu cơ tim không gây tử vong (MI), đột quỵ không gây tử vong hoặc suy tim (HF) trong vòng 5 năm điều trị.

Vào ngày 3 tháng 6 năm 2026, Ascidian Therapeutics hôm nay thông báo rằng họ đã đạt được thỏa thuận cấp phép và hợp tác nghiên cứu toàn cầu với Ei Lily and Company. Cả hai bên sẽ cùng khám phá và phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh thận đơn gen chưa được tiết lộ và Ei Lily có quyền lựa chọn mở rộng hợp tác sang các mục tiêu khác.
Trình chỉnh sửa exon RNA của Ascidian có thể chỉnh sửa nhiều exon hoàn chỉnh ở quy mô kilobase để sửa chữa các hướng dẫn di truyền gây bệnh. Công nghệ này được thiết kế đặc biệt để giải quyết các gen lớn hoặc gen có độ đa dạng đột biến cao, mở rộng ranh giới của thuốc gen.

Theo các điều khoản của thỏa thuận, Eli Lilly sẽ có được các quyền cụ thể, độc quyền đối với công nghệ chỉnh sửa exon RNA của Ascidian dành cho các mục tiêu bệnh thận chưa được tiết lộ. Ascidian sẽ dẫn đầu việc nghiên cứu thuốc và các hoạt động tiền lâm sàng được lựa chọn, trong khi Eli Lilly sẽ chịu trách nhiệm nghiên cứu tiền lâm sàng bổ sung, phát triển lâm sàng, sản xuất và thương mại hóa. Ascidian đủ điều kiện nhận khoản thanh toán lên tới 1,9 tỷ USD, bao gồm các khoản trả trước, các khoản thanh toán theo mốc phát triển và thương mại hóa cũng như tiền bản quyền theo cấp bậc dựa trên doanh số bán hàng toàn cầu. Ascidian có quyền độc lập hoặc cùng phát triển các mục tiêu khác trong lĩnh vực thận với các đối tác khác.

Tổng giá trị của dự án hợp tác lên tới 2 tỷ USD, bao gồm khoản thanh toán tạm ứng 30 triệu USD (bao gồm tiền mặt và đăng ký vốn cổ phần ban đầu). Ngoài ra, Inceptive đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán tạm thời bổ sung dựa trên việc đạt được các mốc quan trọng như nghiên cứu tiền lâm sàng, phê duyệt theo quy định và bán hàng thương mại. Sự hợp tác này kết hợp vị trí dẫn đầu của AInvlam trong lĩnh vực RNAi với các mô hình nền tảng và kiến ​​thức chuyên môn về AI của lnceptive, nhằm mục đích xúc tác và đẩy nhanh quá trình phát triển thiết kế thuốc axit nucleic. Đổi mới tập trung vào việc phát triển các mô hình cho thuốc dựa trên gốc, chẳng hạn như liệu pháp RNAi do Alnylam tiên phong.

Nền tảng của Alnylam: một công cụ nghiên cứu và phát triển đã sản xuất sáu loại thuốc được bán trên thị trường và có hơn 20 năm hỗ trợ dữ liệu siRNA độc quyền. Mô hình nền tảng cuộc sống khởi đầu: Thích hợp cho A! Mô hình dựa trên các loại thuốc tuần tự, nó có thể khái quát hóa và liên tục tự tối ưu hóa trên các dự án khác nhau. Mục đích của sự hợp tác này là mô hình hóa mRNA mục tiêu và cùng nhau khám phá không gian trình tự cũng như các sửa đổi hóa học mới để nâng cao hiệu quả và hiệu quả điều trị, đồng thời dự đoán các phân tử ứng cử viên trị liệu tối ưu trong các mô hình tiền lâm sàng để AInyiam phát triển hơn nữa, từ đó thúc đẩy những tiến bộ trong thiết kế SiRNA. Mục tiêu của nó là giúp Alnylam ưu tiên sàng lọc các phân tử hứa hẹn nhất và nâng cao hiệu quả thí nghiệm.