Gần đây, Rein Therapeutics (gọi tắt là "Rein", mã chứng khoán NASDAQ: RNTX), một công ty dược phẩm sinh học, đã thông báo rằng họ đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) ủy quyền triển khai thử nghiệm lâm sàng "RENEW" giai đoạn 2 đối với loại thuốc ứng cử viên cốt lõi LTI-03 để điều trị bệnh xơ phổi vô căn (IPF).
Giấy phép này bao gồm các trung tâm thử nghiệm lâm sàng ở Đức và Ba Lan, những nơi sẽ trở thành địa điểm quan trọng của châu Âu cho nghiên cứu toàn cầu này. Trước đây, Rein đã nhận được sự chấp thuận theo quy định từ Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm y tế (MHRA) ở Anh.
Thử nghiệm RENEW là nghiên cứu giai đoạn 2 ngẫu nhiên,{0}}mù đôi, dùng giả dược{1}} nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của LT1-03 ở bệnh nhân IPF. Nghiên cứu có kế hoạch tuyển chọn tối đa 120 bệnh nhân trên toàn thế giới, với hai nhóm liều và thời gian điều trị là 24 tuần.
Tiêu chí phụ quan trọng bao gồm những thay đổi về chức năng phổi (dung tích sống gắng sức, FVC) và đánh giá tiến triển xơ hóa dựa trên hình ảnh. LT1-03 là một loại thuốc peptide có nguồn gốc từ Caveolin-1, được thiết kế để có tác dụng kép: nó có thể ức chế quá trình xơ hóa và hỗ trợ tái tạo mô phổi khỏe mạnh bằng cách bảo vệ các tế bào tiền thân phế nang, rất quan trọng cho việc sửa chữa phổi.
Giới thiệu về trị liệu Rein
Rein Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng, tập trung phát triển các liệu pháp cải tiến "đầu tiên" để giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong các bệnh phổi hiếm gặp và các chỉ định xơ hóa.
Johnson&Johnson lên kế hoạch mua lại Protagonist
Gần đây, theo truyền thông nước ngoài đưa tin, Johnson&Johnson đang đàm phán để mua lại đối tác trị liệu miễn dịch Protagonist Therapeutics (NASDAQ: PTGX) với số tiền giao dịch ước tính hơn 28,5 tỷ nhân dân tệ (khoảng 4 tỷ đô la Mỹ). Tài sản cốt lõi đằng sau việc mua lại này là icotrokinra, một chất ức chế IL-23 peptide tuần hoàn đường uống sắp thay đổi bối cảnh điều trị bệnh vẩy nến.
Hai công ty hiện đang hợp tác để phát triển chất ức chế icotrokinra tuần hoàn L-23 dùng đường uống để điều trị các bệnh miễn dịch như bệnh vẩy nến mảng bám và viêm loét đại tràng. Johnson&Johnson được cấp phép thương mại độc quyền cho sản phẩm này. Thuốc hạng nặng về miễn dịch Ste lara của Johnson&Johnson gần đây đã mất độc quyền bằng sáng chế tại Hoa Kỳ và công ty đã nộp đơn đăng ký thuốc mới lên FDA vào tháng 7 để xin phê duyệt icotrokinra để điều trị bệnh vẩy nến mảng bám. Nếu giao dịch này hoàn tất, nó sẽ giúp Johnson&Johnson củng cố dòng sản phẩm của mình khi thuốc điều trị miễn dịch hạng nặng Stelara phải đối mặt với sự cạnh tranh từ các loại thuốc generic giá rẻ.
Thuốc đã đạt được thành công trong hai thử nghiệm giai đoạn 3 về bệnh vẩy nến mảng bám vào cuối năm ngoái. Giám đốc điều hành Johnson&Johnson J0aquin Duato tuyên bố tại hội nghị nhà đầu tư vào tháng 9 năm 2024 rằng nếu được phê duyệt, dự án sẽ có tác động đáng kể đến thị trường.
Johnson&Johnson và Protagonist đang tìm cách mở rộng nó sang một số bệnh viêm nhiễm và miễn dịch khác. Đầu năm nay, họ đã công bố thành công của icotrokinra trong thử nghiệm giai đoạn 2b đối với bệnh viêm loét đại tràng. Ngoài ra, Protagonist đã công bố vào thứ Năm rằng một nghiên cứu giai đoạn 3 nhắm vào UC và nghiên cứu giai đoạn 2/3 nhắm vào bệnh Crohn đã được triển khai.
Icotrokinra là một peptide đường uống nhắm mục tiêu ngăn chặn có chọn lọc thụ thể IL-23 (1L-23R). IL-23 đóng vai trò quan trọng trong việc kích hoạt tế bào T gây bệnh của bệnh vẩy nến thể mảng từ trung bình đến nặng và là cơ sở cho phản ứng viêm do IL-23 làm trung gian trong bệnh vẩy nến và các bệnh ngoài da khác, bệnh thấp khớp và bệnh đường tiêu hóa. 1cotrokinra có thể liên kết với I-er-23R với ái lực cao và thể hiện sự ức chế chọn lọc mạnh mẽ sự truyền tín hiệu L-23 trong tế bào T ở người.
Peptide chủ vận mục tiêu kép GLP-1R/GIPR ASC35 của Geli Pharmaceutical đã bước vào giai đoạn phát triển lâm sàng
Vào ngày 13 tháng 10 năm 2025, Công ty TNHH Dược phẩm Geli (mã Sở giao dịch chứng khoán Hồng Kông: 1672, viết tắt là "Geli") thông báo rằng họ đã chọn ASC35, một loại peptide chủ vận mục tiêu kép tiêm dưới da hàng tháng tiềm năng tốt nhất trong nhóm (GLP-1R)/GIP (GIPR), làm thuốc ứng cử viên phát triển lâm sàng. Geli dự kiến sẽ nộp Đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng (IND) của ASC35 để điều trị bệnh béo phì cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào quý 2 năm 2026.
ASC35 là peptide chủ vận mục tiêu kép GLP-1R và GIPR được phát triển độc lập bằng cách sử dụng công nghệ Khám phá thuốc dựa trên cấu trúc được hỗ trợ bởi trí tuệ nhân tạo (AISBDD) và Nền tảng phát triển thuốc tác dụng siêu dài (ULAP) của Geli. Các thí nghiệm in vitro đã chỉ ra rằng ASC35 thể hiện hoạt động kích thích mạnh hơn khoảng bốn lần đối với GLP-1R và GIPR so với tilboptin. So với việc sử dụng titrotide một lần mỗi tuần, ASC35, đã được thiết kế và tối ưu hóa, đạt được thời gian bán hủy rõ ràng dài hơn (được tính bằng thời gian cần thiết để nồng độ thuốc trong máu giảm xuống 50% Cmax) và khả dụng sinh học cao hơn trên mỗi miligam peptide, do đó hỗ trợ tiêm dưới da mỗi tháng một lần với thể tích tiêm hàng ngày không quá 1 mililit.
Những tính năng được tối ưu hóa này giúp cho việc sản xuất ở quy mô lớn-có hiệu quả hơn về mặt chi phí
ASC35 đang được phát triển dưới dạng thuốc đơn lẻ và liệu pháp kết hợp để điều trị các bệnh chuyển hóa ở tim, bao gồm béo phì, tiểu đường và rối loạn chức năng chuyển hóa liên quan đến viêm gan nhiễm mỡ (MASH). Golly có kế hoạch kết hợp chất chủ vận mục tiêu kép GLP1R/GIPR ASC35 với chất chủ vận thụ thể amylin ASC36 tiêm dưới da mỗi tháng một lần để điều trị béo phì và tiểu đường. Geli cũng có kế hoạch kết hợp ASC35 với việc tiêm dưới da hàng tháng chất chủ vận thụ thể tuyến giáp B (THR) ASC47 để điều trị các bệnh chuyển hóa khác nhau như béo phì và viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa.
